Oltre il 60% dei nuovi farmaci nasce da biotech emergenti, che poi li lanciano in autonomia sul mercato

Cos’è successo

Per decenni l’immaginario dell’innovazione farmaceutica è stato abbastanza lineare: la grande azienda finanzia la ricerca, conduce gli studi clinici, registra il farmaco e lo porta sul mercato. Negli ultimi anni questo schema si è rotto. Le compagnie biopharma emergenti, cioè biotech piccole o pre-commerciali, stanno assumendo una quota crescente del carico di sviluppo clinico. Dal 2016 in poi, il numero di nuovi trial avviati da queste aziende è aumentato in modo netto in tutte e tre le fasi cliniche.

Il dato più interessante riguarda i nuovi farmaci. Le nuove molecole presentate per approvazione regolatoria sono aumentate di circa il 60% e, dal 2019 in poi, le biotech emergenti sono state responsabili di almeno il 60% di questi dossier quasi ogni anno. Non solo: sempre più spesso non si limitano a scoprire una molecola e venderla a Big Pharma. In alcuni anni recenti, oltre l’80% delle sostanze originate da biotech emergenti è stato portato al mercato dalla biotech stessa.

Perché conta

La catena dell’innovazione farmaceutica sta cambiando. Il vecchio modello era: scoperta biotech, acquisizione pharma, sviluppo e lancio industriale. Il nuovo modello è più fluido: alcune biotech restano indipendenti più a lungo, raccolgono capitali, costruiscono competenze cliniche e regolatorie e provano a controllare una quota maggiore del ciclo di vita del farmaco.

• Questo non significa che Big Pharma diventi irrilevante. Significa che il suo ruolo cambia. Le grandi aziende restano fondamentali per studi globali, produzione, market access, negoziazione con i payer e commercializzazione su larga scala. Ma non sono più l’unico luogo in cui nasce l’innovazione;
• La crescita delle “piccole” biotech è anche un effetto dell’ecosistema: venture capital, CRO, piattaforme tecnologiche, trial più specializzati, biomarcatori, AI, regulatory consultants e modelli di outsourcing hanno reso possibile fare cose che vent’anni fa richiedevano quasi necessariamente l’infrastruttura di una multinazionale;
• Il punto critico è la sostenibilità. Portare un farmaco sul mercato non significa solo arrivare all’approvazione. Significa produrre dati comparativi solidi, dimostrare valore clinico, ottenere rimborso, costruire una rete commerciale e reggere la farmacovigilanza post-marketing. Qui molte biotech rischiano di scoprire che diventare “mini-pharma” è molto più difficile che sviluppare un asset promettente.

Adesso

• La distinzione biotech contro pharma è sempre meno utile: il futuro sarà fatto di modelli ibridi, partnership selettive e acquisizioni più mirate;
• Per investitori e sistemi sanitari conterà sempre meno “chi” sviluppa il farmaco e sempre più la qualità del dato: endpoint, comparatori, popolazioni studiate e valore reale;
• Se le biotech continueranno a maturare, l’innovazione farmaceutica diventerà più distribuita, ma anche più frammentata: più molecole, più trial, più complessità regolatoria e più pressione sull’accesso.