Con un solo sito produttivo al mondo per la verteporfina, l'EMA apre a nuove fonti Ue, il caso mostra perché serve il Critical Medicines Act

Cos’è successo

L'EMA ha approvato nuove fonti produttive europee per la verteporfina, principio attivo del Visudyne, farmaco usato in oftalmologia nella terapia fotodinamica — un trattamento che utilizza un farmaco fotosensibilizzante attivato da una luce laser per colpire in modo mirato i tessuti malati, ad esempio nella degenerazione maculare legata all'età. Secondo la rassegna, il medicinale dipendeva finora da un unico sito produttivo negli Stati Uniti, con disponibilità piena attesa entro il 2027.

È una notizia piccola solo in apparenza. La verteporfina non è un blockbuster, non è un nuovo farmaco oncologico e non è una terapia avanzata. Proprio per questo è interessante: mostra che la fragilità farmaceutica europea può riguardare anche molecole specialistiche, usate da pochi pazienti, ma indispensabili quando servono. Il caso si collega direttamente al dibattito europeo sul Critical Medicines Act e sulla nuova riforma farmaceutica Ue, che introduce anche piani obbligatori di prevenzione delle carenze per i medicinali critici.

Perché conta

• La carenza non nasce solo dalla domanda. Un farmaco può mancare perché aumentano le prescrizioni, ma anche perché la filiera è troppo concentrata. Se esiste un solo sito produttivo, basta un problema industriale, logistico, regolatorio o commerciale per trasformare una vulnerabilità nascosta in una carenza reale;
• I farmaci piccoli possono essere strategici. La sovranità farmaceutica viene spesso raccontata attraverso antibiotici, vaccini, farmaci oncologici o principi attivi critici. Ma anche un medicinale specialistico e a basso volume può essere essenziale per una nicchia di pazienti. Il mercato, da solo, tende a proteggere meglio i prodotti ad alto valore commerciale rispetto a quelli clinicamente indispensabili ma poco redditizi;
• La sovranità farmaceutica non è autarchia. Non significa produrre tutto in Europa. Significa sapere quali farmaci non possiamo permetterci di perdere, mappare le dipendenze produttive, creare fonti alternative e intervenire prima che la carenza arrivi al paziente.

Adesso

• Scenario prudente: più fonti produttive per farmaci vulnerabili. Il caso verteporfina indica una direzione concreta: identificare i medicinali dipendenti da una sola fonte globale e costruire ridondanza produttiva, almeno per quelli con valore clinico non sostituibile;
• Scenario forte: la disponibilità diventa una metrica di valore. Oggi il valore di un farmaco viene misurato soprattutto su efficacia, sicurezza e prezzo. Ma per i medicinali critici servirà aggiungere un’altra dimensione: la continuità di fornitura. Un farmaco efficace ma non disponibile non produce valore sanitario;
• La metrica da monitorare sarà la resilienza della filiera. Non basta approvare nuove fonti produttive caso per caso. Bisogna capire quanti farmaci dipendono ancora da un singolo sito, quali alternative esistono, quanto tempo serve per attivarle e se la nuova banca dati italiana sulla tracciabilità dei medicinali riuscirà davvero a intercettare prima furti, contraffazione, carenze e interruzioni della supply chain. La domanda di policy non è solo se abbiamo inventato il farmaco, ma siamo ancora in grado di produrlo, distribuirlo e garantirlo quando serve.