850 milioni di persone con malattia renale cronica, ora un farmaco sperimentale mostra per la prima volta di poter rigenerare i tessuti danneggiati

Cos’è successo

Nel mondo si stima che circa 850 milioni di persone convivano con una malattia renale cronica, una condizione destinata a crescere a causa dell'invecchiamento della popolazione, del diabete e dell'obesità. In questo contesto, ricercatori dell'UCLA (University of California, Los Angeles) hanno pubblicato risultati pre-clinici che suggeriscono come un farmaco sperimentale sviluppato inizialmente per favorire la riparazione del tessuto cardiaco dopo un infarto possa avere effetti simili anche nel rene. Il farmaco, denominato AD-NP1, agisce bloccando la proteina ENPP1, coinvolta nei processi che limitano la rigenerazione dei tessuti.

Nei modelli animali, il blocco di ENPP1 ha migliorato la riparazione del danno renale, ridotto la fibrosi e migliorato la funzione dell'organo. Si tratta di risultati ancora preliminari, ma che aprono una nuova prospettiva terapeutica.

Perché conta

• La nefrologia è rimasta indietro rispetto ad altre aree terapeutiche. Per molte malattie renali le opzioni disponibili rallentano il declino della funzione, ma raramente riescono a invertire il danno già presente;
• La medicina rigenerativa cambia paradigma. L'obiettivo non è sostituire un organo con un trapianto o una macchina, ma stimolare la capacità del corpo di riparare i tessuti danneggiati;
• L'impatto economico potrebbe essere enorme. Dialisi e trapianti rappresentano alcune delle procedure più costose per i sistemi sanitari. Ritardarne o evitarne il ricorso avrebbe conseguenze rilevanti per la sostenibilità della spesa sanitaria.

Adesso

• Servono studi clinici nell'uomo. I risultati arrivano da modelli sperimentali e non dimostrano ancora efficacia nei pazienti;
• Potrebbe nascere una nuova categoria di farmaci rigenerativi. Lo stesso meccanismo biologico sembra essere coinvolto in cuore, rene e potenzialmente altri organi;
• La medicina rigenerativa entra nel dibattito politico. Non a caso regenerative medicine è uno dei temi sempre più presenti nelle discussioni tra Stati Uniti ed Europa sulla competitività biotecnologica.

Per decenni la medicina ha imparato a sostituire gli organi danneggiati. La prossima frontiera potrebbe essere diversa: imparare a ripararli prima che smettano di funzionare.