500.000 persone sviluppano ogni anno una grave insufficienza respiratoria ma una nuova cura promette di ridurre la durata delle terapie necessarie per i pazienti

Cos’è successo

Ogni anno negli Stati Uniti circa 500.000 persone sviluppano la Acute Respiratory Distress Syndrome (ARDS), una grave insufficienza respiratoria causata da infezioni o traumi, caratterizzata da una mortalità che può raggiungere il 40%. Nonostante decenni di ricerca, ad oggi non esistono terapie farmacologiche approvate in grado di modificare significativamente la storia naturale della malattia.

Un piccolo studio proof-of-concept ha valutato l'anticorpo monoclonale ALT-100, diretto contro la proteina infiammatoria NAMPT. Nei 15 pazienti arruolati, il trattamento ha ridotto il tempo medio di ventilazione meccanica (7 giorni contro 14 nel gruppo placebo), oltre a diminuire biomarcatori infiammatori e casi di insufficienza multiorgano. Si tratta di risultati preliminari che dovranno essere confermati in studi molto più ampi.

Perché conta

• L'immunologia si sposta nelle emergenze. Dopo aver rivoluzionato oncologia e malattie autoimmuni, gli anticorpi monoclonali iniziano a essere studiati anche nelle sindromi infiammatorie acute ad alta mortalità;
• Cambia il bersaglio terapeutico. L'obiettivo non è più solo supportare la respirazione, ma intervenire precocemente sulla cascata infiammatoria che provoca il danno polmonare;
• Le piattaforme sviluppate per una malattia potrebbero essere riutilizzate. Lo stesso meccanismo biologico potrebbe avere applicazioni in fibrosi polmonare, sepsi e altre condizioni caratterizzate da infiammazione sistemica.

Adesso

• Serviranno studi clinici di fase avanzata per verificare se questi risultati possano tradursi in una riduzione della mortalità;
• L'infiammazione acuta potrebbe diventare un nuovo campo di sviluppo del biotech, dopo anni di investimenti concentrati sulle malattie croniche;
• La terapia intensiva potrebbe entrare nell'era della medicina di precisione, con trattamenti mirati ai meccanismi biologici del danno e non solo al supporto delle funzioni vitali.