UE: Piano d’azione UE per le malattie rare (2025/2130 INL)

In SANT entra nel vivo il draft report sul “EU rare disease action plan” (procedura di iniziativa legislativa 2025/2130(INL)).
Cosa può produrre (anche senza “legge”)

Una INL non crea norme immediate, ma alza il costo politico dell’inazione e spesso anticipa:

• target, governance, richieste di fondi e “mandati” alla Commissione.

I documenti di supporto al dossier insistono su:

• percorso end-to-end (diagnosi → accesso → ricerca → supporto);
• infrastrutture dati interoperabili e registri;
• riduzione delle disuguaglianze tra Stati membri su diagnosi e accesso alle cure.

 

Perché è importante

• Pressione su screening/diagnosi precoce e reti di riferimento (ERN) con impatti organizzativi su Regioni e centri.
• Possibili ricadute su accesso e sostenibilità dei farmaci orfani (HTA, procurement, dati real world).

 

Cosa monitorare

Emendamenti “hard” su governance/target misurabili e su data infrastructure (il punto che spesso decide se resta una dichiarazione d’intenti o diventa agenda operativa).